관절건강지표 개선…‘무출혈’ 비중 안정적 수준 유지
헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 2023년 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 2025년 10월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.
미국 워싱턴대학교 혈액종양내과 레베카 크루제-야레스(Rebecca Kruse-Jarres) 교수 연구팀은 A형 혈우병 환자가 치료제를 헴리브라로 전환했을 때 관절 건강과 신체 활동 변화를 평가하는 ‘BEYOND ABR 연구’를 진행하고 있다.
연구팀은 지난 6일(현지시간)부터 나흘간 미국 올랜도에서 열린 ‘제67차 미국혈액학회 연례회의(ASH 2025)’에서 중간 분석 결과를 포스터 형태로 공개했다. BEYOND ABR 연구는 기존 연구들이 출혈 감소 효과 등을 중심으로 평가했던 것과 달리 관절 기능과 활동성까지 함께 관찰한 점이 특징이다.
이번 연구에는 기존 제8인자 제제에 대한 항체를 보유하지 않은 중등증‧중증 A형 혈우병 환자 136명이 참여했다.
관절 건강 지표인 ‘HJHS(Hemophilia Joint Health Score)’ 분석에는 총 88명의 환자가 포함됐다. HJHS는 무릎, 발목, 팔꿈치 등 주요 관절의 기능과 움직임 상태를 의료진이 직접 평가하는 지표로 총점 120점 중 점수가 낮을수록 관절 상태가 양호함을 의미한다. 분석 결과 환자들의 평균 HJHS는 전환 전 10.1점(전반적으로 경미한 관절 손상 수준)에서 헴리브라 전환 12개월 후 2.8점 개선됐다. 전체 환자 중 23명(26.1%)은 4점 이상 호전된 것으로 나타났다.
또한 연구 시작 전 15명의 환자에게 확인된 ‘표적 관절(반복 출혈이 발생하는 관절)’ 27개는 헴리브라 전환 12개월 시점에 모두 관찰되지 않았으며 반복 출혈이 발생하지 않는 상태가 유지됐다.
신체 활동 수준도 개선되는 양상을 보였다. 연구팀은 국제신체활동설문(IPAQ)을 활용해 환자들의 걷기 및 다양한 강도의 신체 활동을 종합적으로 평가했다. 그 결과 IPAQ 기준 ‘신체 활동이 낮은 범주(low physical activity)’에 해당한 환자 비율은 30.8%(104명 중 32명)에서 전환 12개월 시점에 23.4%(94명 중 22명)로 감소했다. 반면 ‘고활동 범주(high physical activity)’에 해당한 환자 비율은 44.2%(104명 중 46명)에서 전환 3개월 시점 52.4%(103명 중 54명)로 증가했으며 12개월 시점에도 50.0%(94명 중 47명)로 유지됐다.
무출혈 비중도 안정적인 수준을 유지했다. 헴리브라 투여 후 25주~48주 구간에서 134명 중 105명(78.4%)이 치료가 필요한 출혈을 경험하지 않은 것으로 보고됐다.
또한 전환 6개월 시점에서 130명 중 125명(96.2%)은 기존 제8인자 제제 예방요법 대비 헴리브라를 선호한다고 응답했다.
JW중외제약은 후속 추적을 통해 장기 관찰 데이터를 추가로 축적하고 실제 진료 현장에서 치료 전략 수립에 활용될 수 있는 근거를 확대한다는 계획이다.
JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 기존 제8인자 제제 예방요법에서 헴리브라로 전환한 환자의 출혈 예방 효과와 관절 건강, 활동성 지표 변화까지 함께 확인한 중간 분석 결과”라며 “치료제 전환을 결정할 때 주로 고민하는 관절 상태와 운동 수행에 대한 우려를 임상 데이터로 점검할 수 있는 근거로서 의미가 있다”고 말했다.
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